Lijden aan een ongeneeslijke ziekte mogelijk voorbij

Cesto Coaching promoot medische innovatie

Na jarenlang conservatief ethisch gesteggel over de rug van de lijdende patiënt is er nu eindelijk een doorbraak !

Het Nederlandse biotechbedrijf uniQure in Amsterdam, voorheen het beursgenoteerde AMT, krijgt alsnog toestemming om een gentherapie op de markt te zetten. Het bedrijf is daarmee het eerste ter wereld dat formele goedkeuring voor gentherapie krijgt.

Het advies, afgelopen nacht gegeven door de Europese Medicines Agency (EMA), wordt doorgaans opgevolgd door de Europese Commissie (EC). ‘We verwachten binnen drie maanden na dit advies definitieve goedkeuring van Brussel’ zegt ceo Jörn Aldag van uniQure.

Verrassing

Het groene licht komt als een verrassing. Eerder gaf de EMA tot drie maal toe een negatief advies. Bij gentherapie wordt een synthetisch nagemaakt stukje ingebracht in het DNA, om het materiaal te herstellen en de ziekte op te heffen.

‘Het ASML van de medicijnen’

‘Zowel het geneesmiddel, de technologie, de productietechnologie als de financiering zijn van Nederlandse bodem. In feite spreek je hier over “het ASML van de medicijnen”’, zegt Sander van Deventer in een gesprek met Het Financieele Dagblad.

Van Deventer, in 1998 oprichter van het bedrijf, is hoogleraar aan het Leids Universitair Medisch Centrum, commissaris bij uniQure en partner van durfinvesteerder Forbion Capital Partners dat met Gilde Healthcare tot de aandeelhouders behoort.

Doorbraak in genezing

Dat uniQure nu toestemming heeft voor zijn gentherapie noemt Van Deventer een regelrechte doorbraak. Onderzoekers over de hele wereld hebben de afgelopen 40 jaar geworsteld met de ontwikkeling van een veilige en goede methode. Eind jaren negentig zijn die pogingen teruggeworpen door het overlijden van een Amerikaanse jongen die een gentherapie had ondergaan. Sommige bedrijven en wetenschappelijke groepen zijn doorgegaan met de ontwikkeling. De gentherapie van uniQure is nu de eerste die de mijlpaal van regulatoire goedkeuring bereikt.

Virussen

De onderneming gebruikt virussen om een synthetisch aangemaakt gen op de goede plek te krijgen in het erfelijk materiaal en daar te activeren. De onderneming heeft bovendien een technologie ontwikkeld, om erfelijk materiaal op commerciële schaal te produceren; ook die is goedgekeurd. uniQure bezit nu ‘s werelds eerste gevalideerde, stabiele en opschaalbare productieplatform voor gentherapieën dat kan worden toegepast op vele ziekten die worden veroorzaakt door een defect gen. Het bedrijf heeft een productpijplijn in ontwikkeling voor gentherapieën voor de behandeling van onder meer hemofilie B en de ziekte van Parkinson.

FDA

uniQure is nog in gesprek met de FDA, de Amerikaanse pendant van de EMA, over marktintroductie in Noord-Amerika. ‘Dat gesprek loopt’, zegt Van Deventer, ‘en wordt voortgezet. Maar we hebben geen idee wanneer dat tot een beslissing leidt.’

Het positieve advies van de EMA is een verrassende uitkomst van een vierde stemmingsronde. De stemming heeft vorig jaar tot drie keer toe negatief uitgepakt. Na de derde stemming, in december vorig jaar, is AMT, zoals het bedrijf toen heette,  door de grootste aandeelhouders van de beurs gehaald en omgedoopt in uniQure. Naar verluidt is de stemverhouding nu uitgekomen op 17 voor en 15 tegen terwijl het vorige keer 16-15 was bij een ontbrekend lid, Malta.

Bron: financieel dagblad

Voor vormen van coaching klik op:

 Personal Business Coaching

 Outplacement Coaching

 Re-integratie Coaching

 Carrière / loopbaancoaching

 Management Coaching

 

Deel deze pagina via:

<< Terug naar overzicht

Over Cesto

Cesto Training & Coaching biedt inspiratie, focus, en structuur aan ondernemers en hogeropgeleide professionals die duurzaam willen of moeten veranderen.

Voor een afspraak bel 06 - 23310515 of mail naar info@cesto.biz

7ads6x98y